我国67%罕见病用药已纳入医保,新版目录调整有望继续扩围

21.10.2022  19:47

  罕见病是人类健康领域的重大危害之一。由于罕见病药品市场需求小、研发成本高,制药企业关注度不足,因此被称为“孤儿药”。罕见病药品可及、可负担是患者家庭的殷切盼望,完善罕见病医保制度对于防止“因病致贫”具有重要意义。

  据央视新闻2022年10月21日报道,截至目前,已有2860种药品进入国家医保目录,国内67%的已上市罕见病用药都在其中,大大减轻了患者的用药负担。

  值得关注的是,新版国家医保目录调整有望进一步纳入更多罕见病用药。10月16日,国家医保局发布《关于2022年国家医保药品目录调整通过形式审查的申报药品专家审评阶段性结果的公告》,公布2022年国家医保目录调整专家审评结果。据经济参考报报道,初步统计,此次有344个药品通过初步审查。

  此前在6月下旬,《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》(简称《工作方案》)公布,其中将“2022年6月30日前,经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品”明确列入申报条件。

  6月29日,国家医保局在对《工作方案》及相关文件的解读中表示,本次调整优化了申报范围,向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜。贯彻落实《政府工作报告》“加强罕见病用药保障”要求,对罕见病用药的申报条件没有设置“2017年1月1日后批准上市”的时间限制,同时增加了纳入国家鼓励仿制药品目录、鼓励研发申报儿童药品清单的药品可以申报今年医保目录。

  国家医保局表示,按照目前安排,今年的调整程序仍分为准备、申报、专家评审、谈判/竞价、公布结果5个阶段。如进展顺利,将于7月1日正式启动申报,11月份公布结果,明年1月1日落地执行。

  罕见病是部分发病率极低的疾病的总称,目前国际上没有统一的定义。2月27日,弗若斯特沙利文和北京病痛挑战公益基金会联合发布的《2022中国罕见病行业趋势观察报告》显示,中国罕见病患者约2000万,患者人数庞大,这一庞大患者群体长期面临着诊疗困难的问题,存在大量未被满足的诊疗、保障、康复、社会融入等多样化需求。

  国家高度重视罕见病保障工作。2019年修订的药品管理法增加了鼓励罕见病药品研发和创新的规定。2020年6月1日起施行的基本医疗卫生与健康促进法进一步规定,支持防治罕见病药品的研制、生产,满足疾病防治需要。国家卫健委先后发布了《第一批罕见病目录》《罕见病诊疗指南》,建立了全国罕见病病例信息登记制度和罕见病诊疗协作网,提升了我国罕见病诊疗能力和水平。

  据国家医保局消息,2018年国家医保局成立以来,建立健全医保药品目录动态调整机制,连续4年开展医保药品目录调整,及时将符合条件的药品按程序纳入医保药品目录。现行版国家医保药品目录共收载西药和中成药2860种,目前国内上市的60余种罕见病用药中已有40余种被纳入国家医保药品目录。

  此外,国家医保局推进医保目录准入谈判,提高罕见病用药可及性,发挥全国市场优势,连续4年对独家药品开展准入谈判,诺西那生钠、麦格司他、氘丁苯那嗓等罕见病用药降价后进入目录,平均降幅超50%,大幅减轻了罕见病患者用药负担。但也有少数价格特别昂贵的罕见病用药,由于明显超出基本医疗保险保障水平,目前还无法被纳入医保支付范围。

  10月12日,国家医保局在对全国两会建议提案的答复中指出,目前我国医疗保障体系不断发展健全,待遇水平稳步提升。经基本医保、大病保险与医疗救助三重保障梯次减负后,参保群众个人负担明显减轻。同时,国家医保局也积极引入市场力量,鼓励商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助等共同发展,构建综合保障格局,满足人民群众多元化保障需求,合力减轻包括罕见病患者在内的参保群众医疗费用负担。

  此外,国家医保局介绍,近年来,社会力量在商保、慈善、互助等方面做了不少有益的探索。一些社会组织积极开展罕见病救助类慈善项目如,中国红十字基金会实施了“罕见病关爱行动”,已救助700余名罕见病患者。中华慈善总会开展了“思而赞慈善援助项目”,为200余名戈谢病患者提供了药品援助。

  各地还依法登记成立了关心关爱罕见病患者的慈善组织,如北京病痛挑战公益基金会、上海市罕见病防治基金会、天津合众罕见病关爱帮扶中心、杭州寇德罕见病关爱中心等。目前,已有170多家保险公司积极开发罕见病相关保险产品开展健康保险业务,已开发200多种重大疾病保险产品将罕见病纳入保障范围。

  国家医保局表示,下一步,该局将在强化三重保障,增强普惠性、兜底性保障的基础上,持续关注罕见病保障工作,加强对相关问题的研究,配合有关部门研究相关政策,扩大社会参与,促进商保、慈善、互助发展,充分发挥社会共济互助功能,鼓励社会慈善捐赠,支持医疗互助有序发展,维护广大罕见病患者的健康权益。

责任编辑:刘光博