全国人大代表提交建议 将部分罕见病纳入大病保险

　　全国人大代表、四川科伦集团董事长刘革新建议：

　　将部分罕见病纳入大病保险 “孤儿药”纳入目录报销

　　因为身体中的酶缺陷，苯丙酮尿症患者只能食用限制苯丙氨酸摄入又联合补充酪氨酸或用补充酪氨酸取代饮食。他们能吃的东西很少、且贵。他们常常被称作“不食人间烟火”。

　　轻微的碰撞，也会造成严重的骨折。成骨不全症，又称脆骨病，这样的患者常被称作“瓷娃娃”。

　　轻微创伤后出血，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血，血友病就是这样一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病……

　　根据世界卫生组织(WHO)定义，罕见病为患病人数占人口总数0.65‰—1‰的单种疾病或病变，目前种类有6000—8000种，上述苯丙酮尿症、血友病、软骨发育不全症等都属于罕见病。“调研中，我们了解到，由于我国人口基数较大，罕见病患者总数超过1680万人，其中85%-90%属慢性、严重或危及生命的疾病，对社会的影响不可小视。”全国人大代表、四川科伦集团董事长刘革新向大会提交了《关于加快罕见病立法，推动“孤儿药”研发的建议》，为“罕见病”和“孤儿药”发声。“‘孤儿药就是用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。截至目前，中国对罕见病尚未立法且没有明确的官方认定标准，更没有关于罕见病和‘孤儿药’的法律法规，严重制约了我国‘孤儿药’的研发和罕见病治疗。”刘革新说。

　　“孤儿药”数量缺费用高

　　目前基本依赖进口

　　“因为罕见病药品的特殊性及激励政策的缺失，我国国内企业对‘孤儿药’研发动力不足，导致目前此类药物基本依赖进口;加之国家对罕见病的治疗费用尚无保障政策，我国‘孤儿药’使用面临两大严重问题。”刘革新说，首先是上市“孤儿药”数量极少。截至2016年，我国上市的“孤儿药”为189种。相较于多达6000—8000种罕见病，远远不能满足其治疗需求，许多罕见病患者无药可医。

　　“第二方面是患者负担重。”刘革新说，由于缺乏针对“孤儿药”的特殊遴选机制，进入我国基本药物目录、医保药物目录中的“孤儿药”的数量极少，医保目录对“孤儿药”进行补偿性支付的比例也不高。目前纳入我国基本医疗保险药品目录的只有39个，其中仅3个为可享受全额报销的甲类药物;其余为乙类或省增补，患者还要负担5%-20%的费用。由于“孤儿药”的价格都比较昂贵，需要自行负担的费用超出了绝大多数患者的能力范围。如我国约有1000名患者的戈谢病，一个成年患者的药费每年超过200万元，且需要终生用药，绝大多数患者及家庭根本无力负担。

　　相比于发达国家较为健全的针对“孤儿药”研发的法律，我国在立法上仅有关于审批的某些特殊规定，其他激励措施不足。

　　建议制定“孤儿药”

　　定价与税费减免优惠政策

　　“为保障罕见病患者医疗权利、提高弱势群体医疗福利水平，改变我国‘孤儿药’依赖国外企业提供的现状，建议借鉴发达国家的成熟经验，加快罕见病立法，推动‘孤儿药’研发，改善我国罕见病患者的治疗状况。”刘革新说，首先要立法明确罕见病定义，建立“孤儿药”认定制度。借鉴发达国家经验，制定纲领性的罕见病和“孤儿药”法律文件，以“由宏观到微观、由原则到细则”的标准构建我国“孤儿药”认证制度的法律体系和“孤儿药”分级管理制度，并将这种认定作为孤儿药注册审批的前置程序，获得认定者可享受特殊审批等相应优惠政策。

　　“我还建议卫生、药监、科技、财政等多部门联动，设立专项基金，资助原创性‘孤儿药’研发，引导研究机构和企业从事‘孤儿药’研发，加快‘孤儿药’上市速度。”刘革新说，同时还应简化“孤儿药”审评审批程序，进一步细化和简化“孤儿药”特殊审评的实施细则，比如：“孤儿药”在申请临床试验时，可以申请减少临床试验病例或者免做临床试验，或通过“替代终点”方式降低审批门槛;允许“孤儿药”在注册过程中提出特殊的审批申请;对临床数据难以收集的“孤儿药”试点暂时性上市许可等，以缩短“孤儿药”审批和上市时间。

　　此外，刘革新还建议制定关于“孤儿药”市场独占、单独定价与税费减免的优惠政策，激励企业积极参与;建立和完善罕见病医疗保障制度，将部分罕见病纳入大病保险，建立政府、社会、患者共担机制;将“孤儿药”作为特殊药品纳入国家医疗保险药品目录，各省市参照医保药品报销比例进行报销。

　　本报北京电 记者 王伶雅